L’Associazione Parent Project auspica che il farmaco sviluppato per la distrofia muscolare di Duchenne sia presto disponibile. Infatti esso, pur essendo stato approvato nel 2023 dall’Agenzia Europea per i Medicinali, di fatto non è ancora disponibile per i pazienti italiani.
Parent Project aps – l’Associazione di pazienti e genitori impegnata dal 1996 per migliorare la vita delle persone con distrofia muscolare di Duchenne e Becker – esprime la propria posizione su un tema che nei giorni scorsi è stato portato all’attenzione delle istituzioni: quello dell’accesso al farmaco vamorolone.
In occasione della recente Giornata mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne (DMD), l’Onorevole Ilenia Malavasi (PD) ha presentato alla Camera un’interrogazione al ministro della Salute, sottolineando l’urgenza di garantire un accesso tempestivo a questo farmaco, approvato nel 2023 dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), ma di fatto ancora non disponibile per i pazienti italiani.
La distrofia muscolare di Duchenne è una patologia genetica rara, che si manifesta in un neonato maschio ogni 5000. È la forma più grave di distrofia muscolare e causa una progressiva degenerazione di tutti i muscoli, compromettendo nel tempo le funzioni motorie, respiratorie e cardiache. Ad oggi non esiste una cura, ma negli ultimi 30 anni, grazie ai progressi della ricerca e ad una presa in carico clinica multidisciplinare, l’aspettativa di vita è raddoppiata. Lo scenario continua ad evolversi: per questo le famiglie e la società devono saper fronteggiare nuove sfide e bisogni con l’obiettivo di garantire ai bambini e ai ragazzi di oggi, che domani saranno adulti, la migliore qualità di vita possibile.
Vamorolone si pone come alternativa ai corticosteroidi esistenti, l’attuale standard di cura nei bambini e negli adolescenti con DMD. Il suo meccanismo di azione, secondo gli studi clinici, permette di ottenere benefici di sicurezza rispetto ai corticosteroidi standard per quanto riguarda il mantenimento di normali valori di metabolismo, densità e crescita ossea, oltre a garantire un’efficacia simile. Al momento il farmaco è stato inserito dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) in classe CNN (classe C non negoziata): questo significa che deve essere ancora presa una decisione riguardo alla rimborsabilità ed al prezzo del farmaco. Per questo motivo, vamorolone non è ancora, di fatto, disponibile per i pazienti.
L’appello dell’Associazione di pazienti
Parent Project desidera ringraziare l’Onorevole Malavasi per aver sollevato l’attenzione su questo tema delicato ed importante. Per i pazienti che convivono con una malattia rara, tutti i farmaci approvati rappresentano una svolta, che può permettere di aggiungere tempo alla vita e qualità a questo tempo guadagnato. Per patologie come la DMD, ancora orfane di cura, è fondamentale che il processo per consentire la rimborsabilità di questi farmaci da parte del Servizio Nazionale venga il più possibile velocizzato.
«Per noi famiglie vamorolone rappresenta una novità di enorme rilievo: non solo offre tempo prezioso, ma anche la possibilità di una vita migliore per i nostri figli» dichiara Filippo Buccella, fondatore e consigliere di Parent Project aps. «Ci auguriamo che l’interrogazione parlamentare presentata dall’On. Malavasi possa contribuire ad accelerare il percorso verso la decisione che permetterà l’accesso effettivo al farmaco». (Elena Poletti)
Per informazioni stampa: Elena Poletti e.poletti@parentproject.it
Vedi anche:
Ultimo aggiornamento il 12 Settembre 2025 da Simona