Purtroppo, nonostante i ripetuti appelli giunti da più parti, il 28 marzo 2025 la Commissione Europea ha comunicato la decisione di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco Translarna™ (ataluren) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne da mutazione nonsenso all’interno dell’Europa, adottando così il parere già espresso da EMA, l’Agenzia Europea per i Medicinali nei mesi scorsi. Si tratta di una decisione che suscita molta preoccupazione nell’Associazione UILDM. «Tale decisione ci lascia senza parole», ha affermato Marco Rasconi, presidente nazionale della stessa.
Purtroppo, nonostante i ripetuti appelli giunti da più parti, il 28 marzo 2025 la Commissione Europea ha comunicato la decisione di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco Translarna™ (ataluren) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne da mutazione nonsenso all’interno dell’Europa, adottando così il parere già espresso da EMA, l’Agenzia Europea per i Medicinali nei mesi scorsi.
Si tratta di una decisione che suscita molta preoccupazione nella UILDM, l’Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare, come traspare anche dalle parole di Marco Rasconi, presidente nazionale dell’Associazione. «Tale decisione, giunta al termine di un lungo e sofferto percorso i cui tutti i soggetti coinvolti – pazienti e famiglie, associazioni e clinici – hanno dialogato con EMA e la Commissione Europea per trovare una soluzione, ci lascia senza parole – ha affermato Rasconi –. Non comprendiamo le motivazioni, se non che è in gioco la salute e il futuro dei nostri bambini e dei nostri giovani. Siamo preoccupati perché la distrofia di Duchenne è una malattia rara, per cui in Europa non esistono trattamenti approvati, pertanto sentiamo l’urgenza di trovare insieme delle soluzioni a questa situazione. Per questo la UILDM continuerà a stare al fianco delle persone che convivono con tale patologia e delle famiglie per ottenere delle risposte concrete». (S.L.)
Per ogni ulteriore informazione: uildmcomunicazione@uildm.it (Alessandra Piva e Chiara Santato).
Vedi anche:
UILDM – Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare.
Ultimo aggiornamento il 31 Marzo 2025 da Simona