Il prossimo 20 novembre, a Roma, si terrà la conferenza stampa dal titolo “Distrofia muscolare di Duchenne: il caso EMA e i diritti dei pazienti”. L’evento si svolge su iniziativa dell’Onorevole Ilenia Malavasi e sarà l’occasione per fare il punto sulla commercializzazione di Translarna™ (Ataluren), un farmaco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), l’unico disponibile per i pazienti con mutazione nonsenso, dopo il parere negativo espresso in più occasioni dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
Il prossimo 20 novembre, a Roma, si terrà la conferenza stampa dal titolo “Distrofia muscolare di Duchenne: il caso EMA e i diritti dei pazienti”. L’evento si svolge su iniziativa dell’Onorevole Ilenia Malavasi e sarà ospitato presso la Sala Stampa della Camera dei Deputati (in Via della Missione n. 4), dalle ore 19 alle 20, ma potrà essere seguito anche in diretta sul Canale WebTv della Camera dei Deputati.
La conferenza stampa sarà l’occasione per fare il punto sulla commercializzazione di Translarna™ (Ataluren), un farmaco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), l’unico disponibile per i pazienti con mutazione nonsenso, dopo il parere negativo espresso in più occasioni dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
Il primo parere negativo del CHMP arrivò nel settembre 2023 ed è stato riconfermato nel gennaio 2024 a seguito di un riesame richiesto dall’azienda che commercializza il farmaco.
Successivamente la Commissione Europea aveva rinviato il parere negativo al CHMP chiedendo di avviare una nuova valutazione del farmaco includendo integralmente i dati dei Registri dei pazienti (STRIDE) e le evidenze del mondo reale (real-world evidence), ed anche che venisse risolto il conflitto d’interesse del Gruppo degli Advisors Scientifici (SAG). Ma nonostante l’esame degli ulteriori dati e l’opinione del nuovo SAG, il CHMP ha ribadito la propria decisione di non rinnovare l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio.
Se questa raccomandazione sarà adottata dalla Commissione Europea, il farmaco non sarà più autorizzato nell’Unione Europea.
È facile comprendere come la decisione presa dal CHMP, dopo vari passaggi e valutazioni e le confermate distorsioni procedurali, preoccupi gli 800 pazienti e loro famiglie in tutta Europa. Per questa ragione, dopo l’ultimo parere negativo del CHMP, pazienti e clinici si sono mobilitati per chiedere il mantenimento della terapia come unica opzione medica nell’Unione Europea.
La conferenza stampa sarà moderata dalla stessa Ilenia Malavasi, in qualità di componente della Commissione XII “Affari Sociali” della Camera dei Deputati, e da Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttrice dell’Osservatorio Malattie Rare (OMaR).
Dopo l’apertura di Malavasi, porteranno un saluto Paolo Gentiloni*, Commissario Europeo per l’Economia, Commissione Europea, e l’Onorevole Marcello Gemmato*, Sottosegretario di Stato per la Salute.
Verrà quindi intrapreso un confronto sul tema Distrofia Muscolare di Duchenne, il parere negativo del CHMP e le implicazioni per i pazienti a cui prenderanno parte: Robert Giovanni Nisticò*, presidente dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), Elena Semenzato e Alice Cadalora, due madri di figli con distrofia di Duchenne, Marco Rasconi, presidente Nazionale della UILDM (Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare), Filippo Buccella, fondatore e membro del Consiglio Direttivo di Parent Project aps, Giacomo Pietro Comi, professore ordinario di Neurologia dell’Università degli Studi di Milano e presidente dell’Associazione Italiana di Miologia (AIM), Laura Andrao, avvocata del foro di Reggio Emilia specializzata in Diritti delle Persone con Disabilità, Vincenzo Salvatore, partner di Simmons & Simmons. (S.L.)
*in attesa di conferma.
Si ringrazia l’Ufficio Comunicazione della UILDM Nazionale (Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare).
Note organizzative
Si potrà accedere in Sala solo dopo essersi accreditati entro le ore 12.00 di martedì 19 novembre all’indirizzo di posta elettronica malavasi_i@camera.it con indicato il proprio nome e cognome. Per la stampa sarà necessario specificare al momento della richiesta di accredito l’attrezzatura che verrà portata a supporto. L’accesso, consentito con abbigliamento consono e per gli uomini con obbligo di giacca, sarà assicurato secondo l’ordine cronologico di arrivo delle richieste e fino ad esaurimento posti. Potranno accedere in sala solo coloro che, dopo la richiesta, avranno ricevuto conferma di accreditamento dagli organizzatori.
Ultimo aggiornamento il 14 Novembre 2024 da Simona